药华医药罕见血液病药Besremi获FDA批准上市

在上一次的上市申请失败8个月后，药华医药（Pharma Essentia）成功减轻了美国FDA的担忧，日前该公司的Besremi已获得美国FDA批准用于治疗真性红细胞增多症。

今年3月，美国FDA向这家中国台湾省的生物制药公司发送了一封完整的回复信，要求该公司提供有关用于管理该药物的预装注射器说明的更多信息。当时就有分析人士指出，鉴于美国FDA当时没有要求提供有关其临床资料的额外数据，这对于未来该疗法获得批准是一个积极的、有希望的迹象。

美国FDA的批准基于PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及来自PEGINVERA临床研究计划的疗效数据。研究结果显示，经过7.5年的BESREMi 治疗后，61%的PV患者经历了完全的血液学应答。更重要的是，80%的患者达到了血液学反应。

这款注射的药物获批用于治疗患有真性红细胞增多症的成年患者，这种罕见的血液病会导致血液变粘稠，该病在美国每年影响大约6,200人。这种疾病还会导致红细胞生成过多，减缓血液流动并增加患者血栓、中风和心脏病发作的机会。MPNA dvocacyand Education International首席执行官Ann Brazeau在一份声明中表示，患有像真性红细胞增多症这样的罕见慢性肿瘤的现实是，这种疾病往往未被充分认识，可用的有限治疗方法无法正确解决症状以外的疾病。

此外，Pharma Essentia称美国FDA先前的拒绝归因于由于COVID-19新冠疫情大流行旅行限制而不得不推迟对其在中国台湾省内制造工厂的预批准检查。Besremi于2019年在欧洲获得批准，成为了美国FDA批准的第一种治疗真性红细胞增多症的药物，患者无论其治疗史如何都可以服用。该药物也是第一种被批准用于治疗这种疾病的干扰素药物。

该疗法能够与干扰素受体结合，触发减少骨髓中红细胞生成的过程。患者每两周服用一次Besremi。如果在一年后成功降低了红细胞的产生，患者可以将剂量减少到每月一次。不过这款罕见病药物带有黑框警告，详细说明了治疗后可能发生的严重影响风险，包括神经和精神异常、自身免疫、缺血和感染疾病的恶化。一旦开始用药，必须密切监测患者是否存在这些症状。

竞争对手方面，Incyte的Jakafi被批准做为真性红细胞增多症的二线治疗，而Besremi此次批准的是一线治疗。