开发新一代AAV载体基因疗法！安斯泰来与Dyno达成16亿美元合作

近日，安斯泰来宣布与Dyno Therapeutics达成一项许可协议，使用Dyno公司CaspidMap人工智能平台开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于骨骼肌和心肌靶向基因治疗。

根据协议条款，Dyno将设计具有改进功能特性的新型AAV衣壳用于基因治疗，安斯泰来将负责开展使用新型AAV衣壳开发的基因疗法的临床前、临床、商业化活动，包括生产。Dyno公司将获得1800万美元的预付款，并有资格在合作的研究阶段获得额外付款，以及临床和销售里程碑付款和任何由此产生的产品的特许权使用费。Dyno公司将从每种使用新型AAV衣壳开发的产品中获得潜在超过2.35亿美元的里程碑和特许权付款，协议总价值超过16亿美元。

在去年以30亿美元收购Audentes Therapeutics之后，安斯泰来成立了基因治疗卓越中心，加强其基因治疗部门。此次与Dyno公司的合作，将会把Dyno人工智能驱动的AAV载体工程化能力与安斯泰来基于AAV基因治疗管线资产方面的全球领先地位相结合。

当前，出于安全考虑，AAV载体面临着一些限制，并在今年秋季时接受了美国FDA咨询委员会的检查。在这项为期2天的检查中，FDA咨询委员会对诺华SMA基因疗法Zolgensma以及Spark Therapeutics遗传性视网膜疾病基因疗法Luxturna进行了安全审查。

除了安全问题外，AAV还面临着制造困难、有效荷载有限、可靶向组织范围较窄等问题。使用AAV进行的基因治疗，也面临着在对AAV病毒有预存免疫的个体中不起作用的风险。

Dyno认为，该公司有能力解决上述问题，其CapsidMap人工智能平台代表了一种变革性方法，应用体内实验数据和机器学习来创建新型AAV衣壳（病毒载体的细胞靶向性蛋白外壳），优化组织靶向性和免疫逃逸性，同时提高包装能力和可制造性。与传统方法不同，CapsidMap是一种独特的平台，特别适合同时优化衣壳实现跨多个器官的递送，目标是实现对多种疾病更有效的全身治疗。

此前，凭借其独特的CapsidMap人工智能平台，Dyno已与诺华、Sarepta Therapeutics达成了20亿美元协议，与罗氏及旗下Spark Therapeutics达成了18亿美元协议。在这些伙伴关系，合作双方将开发新一代AAV基因治疗载体，目标是扩大基因治疗在眼科疾病、肌肉疾病、中枢神经系统疾病和肝脏疾病中的效用。